Được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Regeneron của Mỹ, phương pháp điều trị có tên gọi Otarmeni nhắm đến dạng suy giảm thính lực hiếm gặp do một số đột biến trong gene OTOF gây ra. Đây là gen chịu trách nhiệm mã hóa một loại protein quan trọng trong việc truyền tín hiệu thính lực từ tai trong đến não. Chứng bệnh này hiện được ghi nhận ở khoảng 50 trẻ sơ sinh mỗi năm ở Mỹ.
Phương pháp điều trị mới chỉ yêu cầu một mũi tiêm duy nhất và kết quả thử nghiệm lâm sàng trên 20 bệnh nhi từ 10 tháng đến 16 tuổi cho thấy đã có sự cải thiện đáng kể thính lực ở ít nhất 80% số trường hợp chỉ sau vài tháng được tiêm. Đáng chú ý, công ty Regeneron cho biết sẽ điều trị miễn phí bằng phương pháp này cho các bệnh nhân người Mỹ đủ điều kiện, trong khi các liệu pháp gen thường rất đắt đỏ, có thể lên tới vài triệu USD.
Bác sĩ Eliot Shearer – một người tham gia thử nghiệm – đánh giá việc Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt nhanh chóng phương pháp điều trị Otarmeni sẽ mở ra “kỷ nguyên mới trong điều trị các dạng mất thính lực do di truyền” và đưa việc khôi phục thính lực tự nhiên trở thành điều khả thi.
Theo thống kê, cứ 1.000 trẻ em sinh ra ở Mỹ thì có 2-3 trẻ mắc chứng suy giảm thính lực và hơn một nửa số trường hợp suy giảm thính lực khởi phát sớm này là do đột biến gene.
